Un fármaco del CSIC podría frenar la ELA por primera vez: arranca en abril el ensayo clínico en humanos
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios ha autorizado el primer ensayo clínico en humanos de un fármaco español para frenar la Esclerosis Lateral Amiotrófica.
El compuesto, llamado AP-2 y desarrollado por investigadoras del Consejo Superior de Investigaciones Científicas, comenzará su Fase I en abril en el Hospital de La Princesa de Madrid. Es un hito sin precedentes en la historia de la investigación científica pública española sobre una de las enfermedades neurológicas más devastadoras que existen.
La ELA afecta actualmente a más de 4.000 personas en España. La esperanza de vida tras el diagnóstico oscila entre tres y cinco años. Hasta ahora, el único fármaco disponible en Europa apenas lograba alargar la supervivencia unos pocos meses. El AP-2 aspira a algo radicalmente distinto: no aliviar los síntomas, sino frenar la progresión de la enfermedad.
Cómo funciona el AP-2
La clave del fármaco está en su diana terapéutica. La proteína TDP-43 aparece alterada en el 97% de los pacientes con ELA. En condiciones normales, esta proteína reside en el núcleo de las células nerviosas y cumple funciones esenciales. En los enfermos, sin embargo, se desplaza fuera del núcleo y forma cúmulos tóxicos que acaban provocando la muerte de las motoneuronas, las células que transmiten las órdenes del cerebro a los músculos.
Es esa pérdida progresiva de motoneuronas la que hace que los pacientes vayan perdiendo la capacidad de moverse, hablar y respirar. El AP-2 actúa bloqueando una enzima específica que modifica negativamente a la proteína TDP-43, lo que en los ensayos con modelos celulares y animales logró que la proteína recuperara su posición natural en el núcleo celular y volviera a funcionar con normalidad.
El fármaco se administra en forma de cápsulas, lo que simplifica notablemente su uso respecto a otros tratamientos que requieren administración hospitalaria.
Quiénes hay detrás y qué viene después
La investigación está liderada por Ana Martínez y Carmen Gil, del Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas del CSIC. El AP-2 fue designado medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento el año pasado, un reconocimiento que facilita su desarrollo y que confirma la relevancia del compuesto a nivel europeo.
La comercialización se gestionará a través de Molefy Pharma, la empresa nacida del propio CSIC para llevar el fármaco al mercado.
En abril, el ensayo Fase I administrará el AP-2 a 70 voluntarios sanos en el Hospital de La Princesa para evaluar la seguridad del compuesto y cómo lo procesa el organismo. Si los resultados son satisfactorios, está previsto que en enero de 2027 comiencen las pruebas directamente con pacientes de ELA, el paso decisivo para validar la eficacia del tratamiento.
Una enfermedad sin cura y una investigación pública que da frutos
La ELA es una enfermedad especialmente cruel no solo por su pronóstico, sino por la velocidad con la que progresa y por la ausencia de opciones terapéuticas reales. Que una investigación nacida de la ciencia pública española llegue a la fase de ensayo clínico en humanos es un logro que va más allá del caso concreto: demuestra que la inversión sostenida en investigación básica tiene retorno, aunque ese retorno tarde años en hacerse visible.
Los investigadores mantienen la cautela que exigen estos procesos —entre el ensayo Fase I y una eventual aprobación como medicamento pueden pasar muchos años—, pero el inicio del ensayo clínico es, para miles de familias que esperan una solución, algo más que una noticia científica.
